【摘要】生物医药创新发展关乎人民生命健康、产业竞争力和国家安全，是发展新质生产力、建设创新型国家的重要支撑。当前，我国生物医药产业正处于从“量的积累”向“质的跃升”转变的关键时期。生物医药创新具有高投入、高风险、长周期、强监管、强伦理约束、强临床依赖等特点，其成功是基础研究、临床资源、产业资本、审评监管、医保支付等多重因素共同作用的结果。推动我国生物医药创新发展，需加快构建支撑生物医药产业高质量发展的政策体系和创新生态。
【关键词】生物医药 创新药 新质生产力 科技创新
【中图分类号】R-01 【文献标识码】A
习近平总书记强调：“生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。要加强基础研究和科技创新能力建设，把生物医药产业发展的命脉牢牢掌握在我们自己手中。”①生物医药产业是21世纪具有发展潜力的朝阳产业，也是我国发展新质生产力、建设创新型国家的重要支撑。当前，我国生物医药产业正处于从“量的积累”向“质的跃升”转变的关键时期。需抓住新一轮科技革命和产业变革的历史机遇，强化政策引领，夯实基础研究，加大技术攻坚力度，完善创新生态，充分释放市场活力，加速推动我国生物医药产业高质量发展，实现从“医药大国”向“创新药强国”的跨越。
生物医药是发展新质生产力的重要方向
2026年政府工作报告将生物医药与集成电路、航空航天、低空经济等并列为国家重点打造的新兴支柱产业。生物医药之所以被赋予新兴支柱产业定位，首先源于其鲜明的新质生产力属性。新质生产力以创新为主导，以高科技、高效能、高质量为基本特征。生物医药产业以生命科学、医学、材料科学、信息科学和工程技术深度融合为基础，既具有知识密集、技术密集、人才密集特征，又具有较强的产业带动能力和社会价值创造能力。一款切实具有临床价值的创新药，不仅能够改善患者生存质量、降低疾病负担，而且可以带动研发服务、临床试验、生产制造、冷链物流、医学检验、数字医疗、商业保险等多个产业环节协同发展。
与传统工业产品不同，生物医药创新的价值并不只体现在产值规模上，更体现在其对生命健康、公共安全和国家竞争力的综合支撑上。重大传染病防控、罕见病治疗、肿瘤精准治疗、慢性病长期管理、疫苗和抗体药物研发、高端医学影像设备和植入介入器械供给，都关乎人民生命安全和身体健康。一旦生物医药产业链在关键原料、核心装备、基础软件、实验试剂、临床数据、生产工艺等方面存在短板，我国就可能在突发公共卫生事件和国际竞争中面临被动。因此，推动生物医药创新发展，不仅是产业政策问题，而且是公共治理问题、科技安全问题和民生保障问题。
其次，生物医药是推动科技创新与产业创新深度融合的典型领域。基础研究中关于疾病机制、靶点发现、免疫调控、蛋白结构、细胞功能的突破，只有通过药物设计、动物实验、临床试验、工艺放大、质量控制、审评审批和商业化推广，才能最终转化为患者可及的治疗方案。我国长期以来在医药制造、临床病例资源、工程化能力和市场规模方面具有优势，但在原始创新、源头靶点、底层平台和全球规则塑造方面仍需增强。生物医药被纳入新兴支柱产业，意味着政策着力点要从“有没有”转向“好不好”、从“能不能生产”转向“能不能原创”、从“规模竞争”转向“价值竞争”。
我国生物医药创新发展进入加速跃升期
经过多年的持续投入和快速发展，我国生物医药创新已经从“跟踪模仿、快速追赶”进入“并跑加速、局部领跑”的新阶段。主要表现为：创新药获批数量明显增加，临床试验和研发管线规模位居全球前列，创新医疗器械持续突破，国产创新成果通过对外授权进入全球市场，政策体系也从单点支持转向研发、审评、准入、支付、应用、出海的全链条支持。
2025年我国批准上市创新药76个，创历史新高；创新药对外授权交易总金额超过1300亿美元，授权交易数量超过150笔；②我国在研新药管线约占全球30%，位列全球第二，③一批国产创新药开始接受全球临床、国际注册和海外市场的检验，一批企业在抗体药物、细胞治疗、ADC、双抗、GLP-1、罕见病药物等领域形成较强研发能力。过去一段时间，中国医药产业更多依赖仿制药、原料药和低成本制造优势，如今正在从“仿制跟随”走向“创新驱动”，从“本土竞争”走向“全球合作”。
这种变化的背后，是多重因素共同作用的结果。首先是审评审批制度改革持续释放活力。药品审评审批提质增效，优先审评审批、突破性治疗药物、附条件批准等制度安排不断完善，为临床急需和具有突破性价值的创新药上市提供了制度通道。其次是临床试验能力显著增强。我国拥有丰富的病例资源和不断提升的临床研究体系，一批高水平医院、研究型病房和临床试验机构成为创新药研发的重要支撑。再次是资本、人才和企业家精神加速集聚。大量科学家、临床专家、海归人才和产业资本进入创新药领域，推动本土企业从单纯生产制造向研发创新转型。最后是广阔国内市场提供应用场景。中国人口规模大、疾病谱复杂、医疗服务体系完整，为创新药临床价值验证和真实世界研究提供重要条件。
同时也要看到，我国生物医药产业的创新能力还没有完全转化为全球领先优势。一方面，部分研发仍集中于热门靶点、热门适应症和热门技术路线，存在同质化竞争、管线拥挤和资源错配现象。创新药研发如果过度追逐短期资本热点，就容易形成“看起来很热、真正原创不足”的结构性问题。另一方面，高水平原始创新仍然偏弱。切实具有全球引领意义的First-in-Class药物、原创靶点和底层技术平台仍然不足，部分关键科研工具、核心试剂、高端仪器、工业软件和生产装备对外依赖较高。生物医药产业的竞争，表面上是产品竞争，深层次是基础科学、技术平台、产业链配套和规则能力的竞争。
我国生物医药创新发展面临的主要挑战
当前，我国生物医药产业已经具备从“医药大国”向“创新药强国”跨越的基础，但仍需在系统性创新和制度性供给上持续发力。
基础研究与原始创新能力仍需夯实。创新药的源头在基础研究。一个新靶点、一种新机制、一类新递送系统，往往需要长期科学积累和跨学科突破。我国生命科学论文数量和研发投入持续增长，但从基础发现到原创药物的转化效率仍有提升空间。部分科研评价体系仍然偏重论文发表、项目数量和短期成果，对长期探索、失败风险和临床转化贡献的认可不足。生物医药基础研究不能急功近利，需要形成“十年磨一剑”的制度环境，支持科学家围绕重大疾病机制、免疫调控、衰老生物学、脑科学、病原体演化、基因治疗安全性等方向开展长期攻关。
临床转化体系仍需提质增效。临床资源是我国生物医药创新的重要优势，但优势能否转化为创新效率，取决于临床研究体系是否专业、规范和高效。当前，一些医疗机构临床试验管理能力不足，研究型病房、伦理审查、数据治理、受试者保护、项目管理和质量控制水平不均衡。医生参与创新研究的积极性也受时间成本、绩效评价和合规风险影响。要让临床资源真正成为创新资源，需推动医疗机构从单纯诊疗中心向临床研究和转化创新中心转型，使高水平医院既能看病救人，又能提出科学问题、验证创新方案、形成真实世界证据。
创新成果转化仍面临“中间环节”瓶颈。高校院所重论文轻转化、临床机构重诊疗轻研究、企业重后端开发轻源头发现、资本重短期退出轻长期陪伴的问题在一定程度上存在，不少有潜力的科研成果停留在实验室阶段，难以跨越概念验证、中试放大、质量体系、注册申报和市场准入的“死亡之谷”。生物医药创新不同于一般技术转化，科学发现只是起点，后续还需要漫长、昂贵且高度不确定的验证过程。没有专业化转化平台、复合型人才、长期资本和容错机制，早期创新很难成长为切实有临床价值和产业价值的产品。
创新生态不完善，产学研用协同不够。完善的创新生态是医药创新持续发展的重要保障。目前，我国生物医药创新生态还存在完善空间，产学研用深度融合的机制尚未完全建立。企业与科研院所、高校之间的合作不够紧密，缺乏有效的利益共享和风险共担机制。一些科研院所的研究方向往往与企业的实际需求脱节，企业在研发过程中遇到的技术难题无法得到科研院所的有效支持。此外，我国生物医药领域的科技中介服务体系还不健全，缺乏专业的技术转移机构和人才，难以在科研院所和企业之间搭建起有效的沟通桥梁。创新型中小企业在融资、人才、场地等方面面临较大的压力。
支付准入和价格机制仍需更好体现价值导向。创新药研发投入大、失败率高、周期长，需要有合理回报预期。但医疗保障又必须坚持保基本、可持续，不能让基金承受不可控压力。这就要求形成既鼓励创新、又维护公平可及的价值支付机制。过去一些创新药在医保谈判后价格大幅下降，显著提高了患者可及性，但如果价格形成和医保支付机制不能合理体现临床价值，企业创新投入就难以获得稳定预期；如果医疗机构准入、药事会、DRG/DIP支付、绩效考核等环节衔接不畅，创新药上市后仍可能面临“进院难、使用难、支付难”。因此，生物医药创新发展既需要“前端”的科学突破，又需要“后端”的制度接力。
生物医药创新发展的国际经验
从国际经验看，生物医药的创新发展并非依靠单一政策，而是依靠稳定的制度组合。美国、欧盟各有优势和约束，其发展经验对我国有一定借鉴价值。
美国的优势在于“基础研究—风险资本—市场回报—全球规则”的高强度循环。美国拥有较强的高校和研究机构体系，联邦科研投入、风险投资、跨国药企、专业CRO、知识产权保护和全球最高水平的支付市场共同构成创新生态。美国经验说明，生物医药创新需尊重长期研发规律，有能够承担失败风险的资本和较强的市场回报预期。但美国模式也面临药价高企、支付压力大、医疗公平性不足等问题，这提醒我们不能简单复制高价格驱动创新的路径。
欧盟的特点在于重视监管协调、证据标准和健康技术评估。2025年，欧洲药品管理局建议批准104种人用药品上市，其中38种含有此前未在欧盟获批的新活性物质。与此同时，欧盟《卫生技术评估条例》自2025年1月起适用，率先从肿瘤药物和先进治疗药物开始推进联合临床评估，试图减少成员国之间重复评价，提高创新疗法进入支付决策的证据一致性。欧盟经验说明，创新药发展不能只看审批速度，还要看审批、评价、支付和可及性的衔接能力。一个药品获批上市只是第一步，能否被医疗体系合理使用，取决于临床价值证据和支付决策是否形成闭环。
国际比较说明，生物医药创新发展要靠基础研究、监管科学、风险资本、支付体系、临床网络和国际规则长期协同。未来我国要形成发展优势，需把自身制度优势与全球成熟经验结合起来，形成“原创研究有耐心、临床转化有效率、监管审评有预期、支付准入有价值、产业资本有韧性、国际合作有规则”的制度组合。④
推动我国生物医药创新发展的对策建议
生物医药创新具有高投入、高风险、长周期、强监管、强伦理约束、强临床依赖等特点，其成功是基础研究、临床资源、产业资本、审评监管、医保支付等多重因素共同作用的结果。推动我国生物医药创新发展，需加快构建支撑生物医药产业高质量发展的政策体系和创新生态，推动我国生物医药产业发展实现新突破，为建设健康中国和创新型国家提供有力支撑。
强化政策顶层设计，构建系统性支持体系。一是完善产业发展规划。制定生物医药产业高质量发展行动计划，明确我国生物医药产业发展的目标、任务和重点领域，统筹布局全国生物医药产业发展，引导产业合理布局，避免同质化竞争。二是加大财政投入力度。建立稳定的财政投入增长机制，逐年提高中央和地方财政对生物医药产业的投入比例。设立国家生物医药产业发展专项资金，重点支持基础研究、关键核心技术攻关、重大创新药研发和产业化、产业链供应链安全保障等方面。同时，发挥财政资金的引导作用，吸引社会资本投入生物医药产业。
夯实基础研究根基，提升原始创新能力。一是加大基础研究投入。将生物医药基础研究作为国家科技投入的重点领域，确保基础研究经费占生物医药研发经费总投入的比例逐年提高，支持科学家开展自由探索和前沿性、原创性研究，鼓励跨学科交叉研究，力争在疾病发病机制、药物靶点发现、生物大分子结构与功能等方面取得重大突破。二是改革基础研究评价机制。建立以创新质量和学术贡献为关键的基础研究评价体系，摒弃“唯论文、唯职称、唯学历、唯奖项”的评价导向，鼓励科研人员潜心研究、勇攀科学高峰。对从事基础研究的科研人员给予长期稳定的支持，保障其科研时间和生活待遇。
聚焦关键核心技术，实施重大科技攻关。一是梳理“卡脖子”技术清单。组织行业专家和企业代表，全面梳理我国生物医药产业链供应链存在的“卡脖子”技术和产品，建立动态更新的“卡脖子”技术清单。针对清单中的关键技术和产品，制定专项攻关计划，明确攻关目标、任务和时间表。二是实施“揭榜挂帅”攻关机制。围绕“卡脖子”技术和重大战略需求，发布攻关榜单，面向全国公开遴选攻关团队，实行“赛马制”和“里程碑式”考核，谁能干就让谁干。对攻关成功的团队给予重奖，并在后续项目申报、职称评定等方面给予倾斜。三是加强关键核心技术产业化。建立关键核心技术产业化示范基地，支持企业将攻关成果转化为现实生产力。对实现关键核心技术自主可控的企业给予政策支持和资金奖励，鼓励企业扩大生产规模，提高产品质量和市场竞争力。
完善创新生态体系，促进产学研用深度融合。一是深化科技成果转化体制改革。完善科技成果转化收益分配机制，提高科研人员在科技成果转化中的收益比例，激发科研人员的创新积极性。建立健全科技成果转化服务体系，培育一批专业的技术转移机构和人才，为科技成果转化提供全方位的服务。支持高校和科研院所设立技术转移办公室，负责科技成果的推广和转化。二是加强产学研用协同创新。建立以企业为主体、市场为导向、产学研用深度融合的技术创新体系。支持企业与高校、科研院所共建研发中心、产业技术创新联盟等创新平台，共同开展关键技术攻关和成果转化。鼓励高校和科研院所的科研人员到企业兼职或离岗创业，支持企业的技术人员到高校和科研院所任教。三是引导耐心资本和长期资本支持生物医药创新。生物医药创新周期长、风险高，尤其需要耐心资本。发挥国家创业投资引导基金、政府投资基金和产业基金的带动作用，引导更多长期资金投向早期原创项目、关键平台技术和高端装备。完善适合生物医药企业特点的投融资机制和退出机制，支持切实具有临床价值和国际竞争力的企业持续成长。四是培育创新型中小企业。完善支持创新型中小企业发展的政策体系，在融资、人才、场地、税收等方面给予倾斜。建设一批生物医药专业孵化器和众创空间，为中小企业提供研发、生产、办公等一站式服务。
充分释放市场活力，优化产业发展环境。一是健全价值导向的医保支付和价格形成机制。在基本医保保基本的前提下，提高支付政策对创新的识别和支持能力。对创新程度高、临床价值大的药品，需合理考虑高投入、高风险特点，形成与临床价值相匹配的首发价格和医保支付标准。对低水平重复创新和临床价值不突出的产品，则需通过准入规则和支付标准传递约束信号。⑤需进一步推进商保创新药目录与医保目录衔接，鼓励商业健康保险、医疗互助、慈善援助与基本医保错位发展，形成多元支付合力。二是提升国际化发展和全球规则参与能力。中国创新药走向世界，不仅要“卖出去”，更要“被认可”。需支持企业开展国际多中心临床试验，熟悉欧美及其他主要市场监管规则，提高全球注册、知识产权布局、合规经营和商业化能力。鼓励企业从单纯产品授权向联合开发、平台合作、风险共担和全球权益运营升级。政府部门、行业协会和专业服务机构可在国际注册咨询、知识产权保护、合规风控、临床网络、海外支付准入等方面提供支持。
【注：本文系国家社科基金重大项目“深化医改背景下的医疗、医保和医药协同发展和治理研究”（项目编号：23ZDA103）阶段性成果】
【注释】
①《习近平在河北考察并主持召开深入推进京津冀协同发展座谈会时强调 以更加奋发有为的精神状态推进各项工作 推动京津冀协同发展不断迈上新台阶》，新华社，2023年5月12日。
②《创新高！去年我国批准创新药76个 对外授权破千亿美元》，央视新闻客户端，2026年1月3日。
③《从创新药看医药研发活力》，《人民日报》，2025年2月21日。
④朱正、秦钇馨、韩润之等：《新质生产力背景下医药产业发展的现实困境及发展路径》，《中国卫生经济》，2026年第3期。
⑤宋华琳：《强化药品安全与药物创新法治保障》，《国家治理》，2026年第8期。
责编/于洪清 美编/王梦雅
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